我国首次人体内探索基因编辑造血干细胞移植取得重要进展

2019-09-18 19: 41: 09娱乐与健康

9月18日,解放军总医院透露,第五医学中心造血干细胞移植科与北京大学,北京佑安医院合作,在艾滋病患者基因编辑成人造血干细胞移植研究中取得了重要进展。白血病:在成年造血干细胞中建立基于CRISPR的CCR5基因经过编辑的技术系统,通过基因编辑,可实现人体成年造血干细胞的长期稳定造血系统重建,为安全性和安全性奠定了基础后续基因编辑疗法的有效性。这项研究将在全球范围内促进基于RISPR的基因编辑在临床治疗中的应用,相关研究结果将发表在《新英格兰医学杂志》中。

自1980年代以来,艾滋病已引起重大的公共卫生和社会问题。 2007年,一名患有白血病和艾滋病的“柏林患者”接受了具有CCR5-32突变的造血干细胞移植,有效清除了血清中的HIV病毒,从而实现了艾滋病的“功能性治愈”。因此,通过基因编辑从成年造血干细胞中敲除CCR5基因并将编辑后的细胞移植到AIDS患者中,可能成为“功能治愈” AIDS的新策略。

这次,解放军总医院第五医学中心陈虎,胡良乃和张斌的团队,依托中心在造血干细胞移植方面的卓越科研实力,与北京大学及下属的其他单位紧密合作。支持国家和军事项目,开展CRISPR基因编辑造血干细胞技术研究。

在先前的实验研究的基础上,研究小组选择了一名患有艾滋病和白血病的患者,并在中国骨髓库中找到了合适的健康捐助者。在体外,使用CRISPR技术,在临床上正常的供体造血干细胞中进行了CCR5编辑敲除。在造血干细胞移植临床团队的共同努力下,来自基因编辑供体的CD34 +成年造血干细胞被成功移植到患者体内。移植后4周,患者完全缓解,供体细胞镶嵌率高达100%。经过19个月的随访,基因编辑评估的结果显示患者的白血病处于持续完全缓解的状态,并且患者的造血系统得以恢复。基因编辑后的成人造血干细胞可以在人体中稳定存在很长时间,而不会检测到脱靶现象。相关副作用,如副作用。

可以理解,该研究已经对基因编辑的安全性和有效性进行了一系列优化。首次在人体中探索了基因编辑的造血干细胞移植的可行性和安全性,这为随后的基因编辑治疗开辟了新的可能性。方式。将来,它将进一步提高基因编辑效率或优化移植程序,并有望加速基因编辑造血干细胞移植技术向临床疾病治疗的转化。

解放军第五医院第五医学中心造血干细胞移植科主任胡良苏教授说,造血干细胞移植技术是一种平台技术,不仅可以治疗白血病,淋巴瘤等血液病,还可以治疗辐射损伤和遗传病患者。疾病和代谢性疾病的治疗提供了新的策略。

新京报记者张朝晖

9月18日,中国人民解放军总医院透露,第五医学中心造血干细胞移植科与北京大学,北京佑安医院合作,在转基因成人造血干细胞移植研究中取得重要进展。 AIDS和白血病患者中:基于CRISPR的建立在人类成年造血干细胞上编辑CCR5基因的技术系统,实现了基因编辑后成年造血干细胞的长期稳定造血系统重建,为后续基因编辑治疗的安全性和有效性。该研究将在全球范围内推广使用CRISPR基因编辑工具进行临床治疗,相关研究结果发表在《新英格兰医学杂志》中。

自1980年代以来,艾滋病已引起重大的公共卫生和社会问题。 2007年,一名患有白血病和AIDS的“柏林患者”接受了具有CCR5-Δ32突变的造血干细胞移植,血清中的HIV病毒被有效清除,实现了AIDS的“功能性治愈”。因此,通过基因编辑敲除成人造血干细胞上的CCR5基因,然后将编辑后的细胞移植到AIDS患者中,可能成为“功能治愈” AIDS的新策略。

这次,解放军总医院第五医疗中心陈虎,胡良苏和张斌,依靠该中心在造血干细胞移植方面的超强科研实力,在北京大学等机构的支持下紧密合作。国家和军事问题。利用CRISPR基因编辑造血干细胞的研究。

在先前的实验研究的基础上,研究小组选择了一名患有艾滋病和白血病的患者,并在中国骨髓库中找到了合适的健康捐助者。在体外,使用CRISPR技术,在临床上正常的供体造血干细胞中进行了CCR5编辑敲除。在造血干细胞移植临床团队的共同努力下,来自基因编辑供体的CD34 +成年造血干细胞被成功移植到患者体内。移植后4周,患者完全缓解,供体细胞镶嵌率高达100%。经过19个月的随访,基因编辑评估的结果显示患者的白血病处于持续完全缓解的状态,并且患者的造血系统得以恢复。基因编辑后的成人造血干细胞可以在人体中稳定存在很长时间,而不会检测到脱靶现象。相关副作用,如副作用。

可以理解,该研究已经对基因编辑的安全性和有效性进行了一系列优化。首次在人体中探索了基因编辑的造血干细胞移植的可行性和安全性,这为随后的基因编辑治疗开辟了新的可能性。方式。将来,它将进一步提高基因编辑效率或优化移植程序,并有望加速基因编辑造血干细胞移植技术向临床疾病治疗的转化。

解放军第五医院第五医学中心造血干细胞移植科主任胡良苏教授说,造血干细胞移植技术是一种平台技术,不仅可以治疗白血病,淋巴瘤等血液病,还可以治疗辐射损伤和遗传病患者。疾病和代谢性疾病的治疗提供了新的策略。

新京报记者张朝晖